Descubren un mecanismo clave en la degeneración de neuronas en ELA

Un equipo de investigación del Instituto de Neurociencias, vinculado a la Universidad Miguel Hernández y al CSIC, ha identificado que la autofagia mediada por chaperonas, un proceso celular de limpieza selectiva de proteínas, está significativamente reducida en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este hallazgo sitúa a este mecanismo como una posible diana terapéutica para frenar la progresión de la enfermedad.

La ELA es una patología neurodegenerativa que afecta principalmente a las neuronas motoras, provocando su degeneración y muerte. La causa exacta de la enfermedad sigue siendo desconocida en la mayoría de los casos, lo que dificulta el desarrollo de tratamientos eficaces. La investigación se centra en entender los procesos celulares implicados en la supervivencia neuronal y las posibles vías para intervenir.

El estudio revela que la actividad de la autofagia mediada por chaperonas, responsable de eliminar proteínas dañadas, está notablemente reducida en las neuronas motoras de pacientes con ELA. Esto favorece la acumulación de proteínas tóxicas, como la TDP-43, que se encuentra en más del 90% de los casos. La disfunción de este mecanismo puede ser una de las causas que precipitan la degeneración neuronal en la enfermedad.

Estos resultados, obtenidos mediante análisis en tejido humano, representan un avance importante, ya que hasta ahora la mayoría de las investigaciones se realizaban en modelos animales. La identificación de esta vía como una posible diana terapéutica abre nuevas perspectivas para el desarrollo de fármacos que puedan modular y potenciar la autofagia en las neuronas afectadas.

El estudio ha sido financiado por varias instituciones, incluyendo la Agencia Estatal de Investigación y el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, y ha contado con la colaboración del IMIB y el Centro de Investigación del Deporte de la UMH. La donación altruista de tejido por parte de pacientes y familias ha sido fundamental para estos avances.

De cara al futuro, los investigadores consideran que modular esta vía de autofagia podría convertirse en una estrategia para ralentizar la progresión de la ELA. Sin embargo, todavía se encuentran en fases iniciales y será necesario seguir investigando para traducir estos hallazgos en tratamientos clínicos efectivos.